Per la prima volta al mondo è stato autorizzato l’uso medico della tecnica crispr-cas9, che modifica il dna. L’agenzia britannica per i farmaci ha approvato un trattamento chiamato casgevy, che può curare l’anemia falciforme e la beta talassemia, due malattie ereditarie del sangue per cui esistono poche terapie. Nelle persone affette dalle due malattie sono alterati i geni che producono l’emoglobina, la proteina che trasporta l’ossigeno nel sangue. Il trattamento casgevy usa la tecnica crispr per riattivare i geni dell’emoglobina fetale, che non sono difettosi. Le cellule staminali, che producono le cellule del sangue, sono estratte dal midollo osseo e il loro dna viene modificato in modo da eliminare il gene che blocca la produzione di emoglobina fetale. In seguito le cellule sono quindi iniettate nuovamente. Nel caso dell’anemia falciforme il trattamento ha avuto effetti positivi per almeno un anno in 28 partecipanti su 29, in quello della beta talassemia in 39 soggetti su 42. La sperimentazione continua, e presto anche Stati Uniti e Unione europea potrebbero approvare il trattamento, che però è estremamente costoso. ◆