A gennaio è cominciata negli Stati Uniti la fase di reclutamento dei volontari per la sperimentazione di un trattamento contro la malattia di Creutzfeldt-Jakob, un’encefalopatia che colpisce una o due persone su un milione. I pazienti sviluppano progressivamente demenza e altri deficit neurologici, e di solito la morte avviene dopo un periodo relativamente breve. La malattia è dovuta ai prioni, forme anomale della proteina prionica cellulare, che in alcuni casi può ripiegarsi in modo sbagliato e trasmettere questa caratteristica alle proteine normali. Le proteine piegate male si accumulano nel cervello fino a provocare la morte dei neuroni. Di solito la malattia di Creutzfeldt-Jakob è causata da fattori genetici, ma può anche essere acquisita: durante l’epidemia di encefalopatia spongiforme bovina nel Regno Unito il consumo della carne di animali infetti potrebbe essere stato all’origine di alcuni casi. Il trattamento che sarà sperimentato si basa su un nuovo approccio: non è rivolto contro i prioni, ma punta a bloccare la produzione della proteina prionica cellulare introducendo nel sistema nervoso gli oligonucleotidi antisenso o aso, brevi sequenze genetiche che dovrebbero inibire la sintesi. ◆