Per la prima volta una bambina affetta da atrofia muscolare spinale (Sma) è stata trattata con un farmaco mentre era ancora nell’utero. Oggi, a quasi tre anni, non mostra segni della grave malattia. I medici del St. Jude children’s research hospital di Memphis, negli Stati Uniti, avevano somministrato il risdiplam, approvato per la terapia neonatale della Sma, prima alla madre, nelle ultime sei settimane di gravidanza, e poi alla bambina dopo la nascita. Questo caso, descritto sul New England Journal of Medicine, apre nuove prospettive per la terapia prenatale della Sma, che rappresenta la principale causa genetica di morte in età infantile.